Il trattamento ha previsto un trapianto autologo con cellule geneticamente modificate e un percorso di cura della durata di sei settimane con il farmaco Casgevy, interamente rimborsato da AIFA e dal Servizio Sanitario Nazionale, confermando l’impegno del sistema sanitario pubblico nel garantire l’accesso alle terapie più innovative.
Dopo la dimissione, il ragazzo proseguirà il periodo di follow-up presso il Residence Chianelli, che ha messo a disposizione un appartamento per lui e per i suoi familiari, offrendo un importante supporto logistico e assistenziale durante questa delicata fase del percorso di cura.
La terapia è stata realizzata sotto la guida del dottor Francesco Arcioni, direttore della Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica e responsabile del Programma di Terapia Genica dell’Azienda Ospedaliera di Perugia.
“Grazie a questo trattamento innovativo si apre una nuova frontiera della medicina nel trattamento delle malattie genetiche”, dichiara il dottor Arcioni. “Siamo stati i primi in Italia ad aprire questa strada con una terapia totalmente a carico del Servizio Sanitario Nazionale. La nostra Regione ha saputo cogliere l’importanza di queste innovazioni terapeutiche e investire concretamente nel loro sviluppo e nella loro accessibilità”.
Grande soddisfazione è stata espressa anche dal direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, Antonio D’Urso: “Siamo orgogliosi di questo risultato, frutto del lavoro multidisciplinare e della collaborazione di numerosi professionisti della sanità pubblica. Desidero ringraziare in particolare i team della Farmacia ospedaliera, dell’Ematologia, del Servizio Immunotrasfusionale e dell’Oncoematologia Pediatrica. È grazie a questo straordinario lavoro di squadra che oggi questo ragazzo può tornare accanto alla sua famiglia e guardare al futuro con la prospettiva di vivere una vita come quella dei suoi coetanei”.
La Presidente della Regione Umbria, Stefania Proietti, ha commentato con soddisfazione il risultato raggiunto: “Il successo di questo trattamento rappresenta non solo una speranza concreta per i pazienti affetti da beta-talassemia, ma anche la conferma della capacità del nostro sistema sanitario pubblico di coniugare innovazione, ricerca e presa in carico multidisciplinare, offrendo cure di eccellenza e opportunità terapeutiche sempre più avanzate. Questo importante traguardo testimonia la qualità della sanità umbra e la capacità dei nostri professionisti di essere protagonisti nei percorsi più innovativi della medicina contemporanea. Continueremo a sostenere la ricerca, l’innovazione e l’accesso alle terapie avanzate, affinché tutti i cittadini possano beneficiare delle migliori opportunità di cura disponibili”.